First clinical trial of groundbreaking therapy by LyGenesis transforms lymph nodes into functional mini livers, potentially revolutionizing ESLD treatment.
Dopo oltre dieci anni di sviluppo, è stato avviato il primo trial clinico per un innovativo trattamento contro la malattia epatica in fase terminale (ESLD) che mira a trasformare i linfonodi in fegati. Il dottor Michael Hufford, co-fondatore e CEO di LyGenesis, l’azienda responsabile di questa terapia, ha annunciato con entusiasmo l’inizio della somministrazione della prima dose al primo paziente nello studio clinico.
Il trattamento si basa sull’utilizzo dei linfonodi come bioreattori viventi per rigenerare un organo ectopico. Questo avviene prelevando le cellule epatiche funzionanti principali, chiamate epatociti, da un fegato donato e iniettandole nei linfonodi, che svolgono la funzione di filtrare particelle estranee nel sistema immunitario. Una volta all’interno dei linfonodi, le cellule epatiche dovrebbero crescere, dividere e collegarsi al sistema circolatorio, sviluppando vasi sanguigni. Con il tempo, il linfonodo si trasformerà in un organo in miniatura, come spiegato da Hufford a New Scientist.
Questa procedura ha già dimostrato successo in alcuni animali, come i maiali, sui quali è stata testata. I ricercatori hanno simulato la malattia epatica umana in questi animali, iniettando epatociti da campioni di fegato sano nei linfonodi. Tutti e sei i maiali trattati hanno sviluppato mini fegati e hanno mostrato segni di recupero dall’insufficienza epatica.
Il trial clinico umano, che coinvolgerà fino a 12 persone affette da ESLD, mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di questa terapia cellulare rigenerativa. La ESLD è una condizione in cui il fegato è danneggiato in modo irreparabile, spesso richiedendo un trapianto. Tuttavia, diversi fattori, come la gravità della malattia o la lunga lista d’attesa per un trapianto, possono ostacolarlo.
Attualmente, negli Stati Uniti, quasi 10.000 persone sono in attesa di un fegato donatore, con tempi di attesa che possono arrivare fino a cinque anni. Circa il 12% di queste persone muore ogni anno mentre è in lista. Il nuovo trattamento potrebbe rappresentare una soluzione a questo problema, se dimostrerà successo nel trial clinico e otterrà l’approvazione della FDA.
Hufford ha sottolineato che, in caso di successo, la terapia cellulare allogenica potrebbe consentire a un solo fegato donato di trattare molte decine di pazienti con ESLD, contribuendo a ridurre lo squilibrio tra domanda e offerta di organi a favore dei pazienti. I risultati del trial clinico richiederanno tempo per emergere, ma i ricercatori monitoreranno da vicino i pazienti coinvolti per un anno, valutando la dose ottimale, la sicurezza del trattamento e la sua efficacia nel trattare i sintomi della ESLD.
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