L’autorità regolatoria dei medicinali del Regno Unito ha approvato la prima terapia basata su CRISPR al mondo per trattare la malattia delle cellule falciformi e la beta-talassemia. Questo apre la strada a ulteriori applicazioni delle terapie CRISPR per la cura di malattie genetiche.
L’autorità regolatoria dei medicinali del Regno Unito ha approvato la prima terapia basata su CRISPR al mondo, secondo quanto annunciato giovedì. Questo trattamento innovativo, che utilizza il metodo di modifica genetica CRISPR, mira a due condizioni del sangue: la malattia delle cellule falciformi e la beta-talassemia. L’approvazione storica apre la strada a ulteriori applicazioni delle terapie CRISPR in futuro per la potenziale cura di molte malattie genetiche, secondo quanto dichiarato dal professor Kay Davies, anatomista all’Università di Oxford, al Science Media Centre.
Il trattamento chiamato CASGEVY, sviluppato da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, è stato autorizzato per pazienti affetti da malattia delle cellule falciformi o beta-talassemia di età superiore ai 12 anni. Circa 2.000 persone nel Regno Unito saranno idonee a ricevere questa terapia. Si prevede che gli Stati Uniti seguiranno presto, con l’aspettativa che la Food and Drug Administration approvi la terapia per i pazienti affetti da malattia delle cellule falciformi a dicembre e per i pazienti affetti da beta-talassemia il prossimo marzo.
CASGEVY si basa sul sistema di modifica genetica CRISPR-Cas9, che ha rivoluzionato l’ingegneria genomica quando è stato scoperto nel 2012. Da allora, è stato utilizzato in diversi ambiti di ricerca, guadagnando ai suoi sviluppatori un Premio Nobel nel 2020. Il trattamento utilizza il sistema CRISPR-Cas9 per modificare un gene chiamato BCL11A, che normalmente impedisce la produzione di un tipo di emoglobina fetale. Questo permette la produzione di emoglobina priva delle anomalie associate alla malattia delle cellule falciformi e alla beta-talassemia. Le cellule modificate geneticamente vengono poi infuse nuovamente nei pazienti, aumentando l’apporto di ossigeno ai tessuti e alleviando i sintomi.
L’approvazione del trattamento è il risultato di promettenti risultati di studi clinici, che non hanno evidenziato problemi di sicurezza gravi. Tuttavia, alcuni esperti hanno sollevato potenziali preoccupazioni riguardo alle modifiche genetiche spurie che CRISPR può causare, con conseguenze sconosciute sulle cellule trattate. Il professor David Rueda dell’Imperial College di Londra ha sottolineato l’importanza di analizzare i dati di sequenziamento del genoma completo per queste cellule prima di trarre conclusioni definitive.
È importante notare che il costo di queste terapie potrebbe essere elevato e non è ancora stato stabilito nel Regno Unito, il che potrebbe limitarne la diffusione. Pertanto, è fondamentale trovare un modo per rendere queste terapie più accessibili a livello globale, secondo quanto affermato dal professor Davies.
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